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유전자 치료의 핵심 아이디어 해석 | Cyagen Korea

유전자 치료는 치료 목적을 달성하기 위해 외인성 정상 유전자를 표적 세포에 도입하여 결함 및 비정상 유전자로 인한 질병을 교정하거나 보상하는 것을 말합니다. 지난 수십 년 동안 유전자 치료는 유전성 질환 치료에서 상당한 진전을 이루었습니다. 유전체학 또는 단백질 체학으로 질병을 유발하는 유전자를 찾아내고, 세포 수준 또는 동물 수준 검증과 결합하는 패턴으로 발표되는 좋은 논문들이 많이 있습니다.

지난 10 년 동안 Cyagen은 유전자 치료 요법을 검증하기 위해 수백 개의 연구팀에 많은 유전자 변형 동물 모델 및 바이러스 패키징 서비스를 제공했습니다. 2020년 말까지, Nature, Cell, Science 등 유명한 저널을 비롯하여 Cyagen의 제품 및 서비스를 인용한 논문은 총 4,750건이고 IF(impact factor) 합계는 20,854이며 인용 횟수는 25,043 회가 누적되었습니다. Cyagen은 유전자 치료의 임상전환에 도움을 주는 것을 목표로 하고 있으며, 유전자 치료 연구 분야에 깊이 연구해 왔습니다. 또한 Cyagen은 실험 검증을 위한 유전자 변형 동물 모델과 바이러스 패키징 서비스를 제공할 수 있어 연구자들이 점수가 높은 논문을 발표할 수 있도록 도와주고, 유전자 치료연구 및 임상전환에 도움을 줍니다.

관심이 있으시거나 문의 사항이 있으시면 +86 20-31601779 또는 [email protected]으로 연락 부탁드립니다.

유전자 치료 알아보기

유전자 치료에 대한 아이디어는 무엇입니까? 일반적으로 유전자 증강, 유전자 침묵, 유전자 편집 및 유전자 자살의 네 가지 유형으로 나눌 수 있습니다. (유전자 자살은 주로 종양 세포를 파괴하는 종양 용해성 바이러스에 사용됩니다).

 

유전자 증강

유전자 돌연변이 또는 중요한 단편의 결실로 인한 유전자 기능 상실로 질병이 발생하는 경우 채택된 전략은 유전자 증강 요법(gene augmentation therapy)입니다. 즉, 정상적인 기능을 가진 유전자를 벡터를 통해 질병에 걸린 조직이나 장기에 도입하고 정상적인 유전자 발현의 산물을 보완해 조직과 장기의 기능을 회복시킵니다.

이러한 유형의 질병의 전형적인 성공 사례는 척수성근위축(脊髓性筋萎縮, spinal muscular atrophy, SMA) 치료입니다. SMA는 SMN1 유전자가 돌연변이가 발생해 정상 기능 단백질의 발현 손실로 인해 발생합니다. 따라서 정상 SMN1 유전자의 도입이 가장 쉽게 생각할 수 있는 치료법입니다. 다행히 벡터 AAV9은 SMN1 유전자의 cDNA를 세포에 전달할 수 있어 2019년에 SMA에 대한 유전자 치료법을 FDA의 승인을 받아 출시했습니다. 가격이 비싸지만 지금까지 치료 효과에 대한 만족도는 여전히 매우 높습니다. 현재 이 전략은 주로 기능성 단백질의 전달, 성장 인자, 사이토카인 및 자가 포식 활성화와 관련된 유전자에 주로 사용됩니다.

돌연변이 유전자가 너무 커서 벡터가 수용할 수 없다면 어떨까요? 이때 채택된 솔루션은 가변적 절단이며 이 방법은 뒤쉔 근육 영양장애(Duchenne muscular dystrophy) 치료에 큰 성공을 거두었습니다. 과학자들은 안티센스 뉴클레오타이드(ASO)를 사용하여 단백질 mRNA의 번역을 직접 방해하여 돌연변이 엑손이 번역될 수 없게 함으로써 nonsense 및 frameshift mutation으로 인한 단백질 기능 상실을 방지합니다.

 

유전자 침묵

질병이 유전자의 우성 돌연변이에 의해 유발된 경우, 즉 유전자가 바람직하지 않은 기능을 획득하여 세포 또는 조직 및 기관의 기능 장애를 유발하는 경우, 우리가 해야 할 일은 돌연변이 또는 비정상 유전자의 기능을 억제하는 것입니다. 이 방법은 유전자 침묵(gene silencing therapy)이라고 합니다. 여기에서 가장 대표적인 예는 종양 세포에서 종양 유전자 돌연변이의 구성적 발현으로, 질병을 유발하는 유전자의 기능과 발현을 억제하기 위해 유전자 치료가 필요합니다. 헌팅턴병, 척수소뇌실조증(spinocerebellar ataxia, SCA) 등과 같은 많은 polyglutamine(PolyQ) 관련 질환도 독성 단백질의 발현을 줄이기 위해 수 많은 RNAi 요법을 시행하고 있습니다. 물론 앞서 언급한 ASO는 역시 유전자 침묵 기능을 가지고 있지만 일반적으로 siRNA, shRNA, miRNA를 사용하는 방법은 발현 억제 효과가 더 강하고 유효 시간이 더 길습니다.

 

유전자 편집

유전자 치료에 유전자 편집 기술을 적용하는 것은 CRISPR/Cas9 기술의 발전과 불가분의 관계가 있습니다. 이 기술의 발전으로 인해 유전자 편집 시간이 크게 단축되고 비용이 크게 절감되며 난이도가 대폭 감소합니다. 이 기술은 열성 질환이든 우성 질환이든, 치료 유전자가 길든 짧든, in vitro이든 in vivo이든, 이론적으로 유전자 편집 방식으로 해결할 수 있습니다. 유전자 편집은 다음 네 가지 전략으로 나눌 수 있습니다.

희귀질환 연구에서 유전자 편집 응용

현재 혈우병, 뒤쉔 근이영양증, 선천성 면역 결핍, B 형 간염, 낭포성 섬유증과 같은 희귀질환은 모두 유전자 편집을 기반으로 한 유전자 치료 R&D 파이프 라인을 가지고 있습니다. Cyagen의 성숙한 유전자 편집 플랫폼은 맞춤형 희귀질환 관련 동물 모델을 제공할 수 있으며 필요하신다면 +86 20-31601779 또는 [email protected]으로 연락 부탁드립니다.

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Case Study of Gene Therapy Point Mutation Mice

중국과학원 생물화학과 세포생물학연구소의 주빈(周斌) 과제팀과 교통대학 국제부녀아동보건원의 황하봉(黃荷鳳)팀은 Circulation에 “In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemia”이라는 제목의 논문을 발표하였으며, 대학원생 조환(趙歡) 등이 제1저자로 병렬되었습니다. 논문에서는 AAV-CRISPR/Cas9 시스템이 Ldlr 돌연변이를 가진 마우스(Cyagen에 의해 구축됨)에 대해 LDLR 유전자 교정을 진행하면 LDLR 발현을 일부 복구할 수 있고 LDLR 돌연변이체 중의 동맥경화증을 효과적으로 개선할 수 있음을 발견하여 FH환자의 치료에 잠재적인 치료방법을 제공하였습니다.

 

Cyagen을 선택하는 이유:

1. Cyagen은 동물 모델 제작에서부터 치료성 바이러스 패키징 및 주입에 이르기까지 고객들에게 원스톱 서비스를 제공할 수 있습니다.

2. Cyagen은 모델 동물 영역에서 깊은 기술 축적이 있을 뿐만 아니라, 15 년 동안 세포 생물학 분야에서 깊이 연구해 왔으며, in vivo 동물 모델 검증과 in vitro 세포 실험 검증 원스톱 서비스를 제공할 수 있습니다.

3. 전문적이고 효율적인 Cyagen 전문가팀은 귀하에게 심층적인 기술 지원을 제공하고 연구 계획을 수립하는 데 도움을 주며 고득점 paper를 빠르게 발표할 수 있도록 도와줄 수 있습니다.

 

전문가 강좌 또는 학술 보고서 요청

유전자 치료 연구에 진행하고 있거나 유전자 치료에 관심이 있다면 Cyagen의 전문가는 귀하에게 심층적인 기술 지원을 제공할 수 있습니다. 귀하와 함께 유전자 치료의 최첨단 기술, 학술 이슈, 응용 문제에 대해 논의하고, 연구 계획을 수립하는 데 도움을 주며 고득점 paper를 빠르게 발표할 수 있도록 도와줄 수 있습니다.

희귀질환 연구를 돕는 혁신적인 CRO 플랫폼
Efficient and Intelligent Custom Animal Model Platform
Cyagen은 미국 캘리포니아주 산타클라라에 본사를 두고 일본과 중국에 지사를 두고 있으며 중국 내 생산 시설을 갖춘 Mouse/Rat 모델 제작 분야의 세계적인 선도 기업입니다. Cyagen의 서비스는 최고의 품질 및 경쟁력 있는 가격으로 잘 알려져 있습니다. 단순 녹아웃(KO) 및 점 돌연변이 생성에서 조건부 녹킨(cKI) 또는 인간화 모델과 같은 더 복잡한 모델 생성에 이르기까지 Cyagen은 고객들의 요구에 맞는 Mouse/Rat 모델을 제공합니다. 또한, Cyagen은 비용과 시간이 많이 절약할 수 있는 독점 기술을 사용하여 동물 모델을 개발하고 있습니다. 이러한 투자로 인해 고객은 시간과 비용을 크게 절감할 수 있었습니다.
KO/cKO Catalog Models
Cyagen Knockout Catalog Models는 100% pure C57BL/6 background인 16,000 strains 이상의 KO/cKO 마우스 모델을 포함하며, 최대 3개월 내에 제공됩니다. 이렇게 확립된 라인은 유전자형 데이터를 검증하여 모델 생성 프로세스와 관련된 위험을 피할 수 있습니다. Cyagen의 혁신적인 마우스 정자 냉동보존 기술은 맞춤형 동물 모델 생성에서 축적된 경험을 바탕으로 구축되며, 탁월한 안정성, 효율성 및 가성비를 가진 live 마우스 모델을 제공합니다.
Drug Development Animal Models
질환모델동물은 인간의 질병 발생 메커니즘, 약물 스크리닝 및 효능 평가를 연구하는 데 없어서는 안 될 도구이며 좋은 질환모델동물은 명백히 신약 개발을 가속화 할 수 있습니다. 연구자들이 유럽과 미국의 고품질 질환모델동물을 빠르고 쉽게 획득할 수 있도록 Cyagen은 유럽 대표 모델 동물 회사와 전략적 제휴를 맺었습니다. 동시에, Cyagen은 연구개발에 많은 투자를 했고, 고급 인재를 채용했으며, 유전자 편집 기술을 지속적으로 최적화하여 자체 개발한 유전자 조작 마우스 모델 repository를 확장했습니다. Cyagen은 암, 면역, 내분비학, 심혈관 질환(CVD), 신경학 및 감염성 질환 연구를 지원하기 위해 약물 개발 및 동물 선별 플랫폼을 추가로 구축했습니다. 요컨대 Cyagen은 국내외 연구자, CRO 기관 및 신약 개발 기관에 예상되는 모든 요구 사항을 충족시키고 전 세계적으로 연구 진행을 가속화하는 세계적인 동물 모델 서비스를 제공하고자 합니다.
Animal Model Supporting Services
동물 모델 제작 외에도 Cyagen은 동물 사육, embryo/sperm cryopreservation, 조직학 및 transcriptome profiling 등 다양한 지원 서비스를 확립했으며 이러한 서비스를 Cyagen에 아웃소싱하는 것은 비용을 효율적으로(cost-effective) 쓰는데 좋은 방법입니다. 또한, 이러한 모든 서비스는 경험이 많은 전문가가 표준화된 절차에 따라 수행하므로 합리적인 가격과 제작기간으로 고품질 서비스와 데이터를 제공할 수 있습니다.
Germ-free Animal Platform
Cyagen은 파트너이자 선도적인 동물 모델 제공 업체인 Taconic Biosciences가 제공하는 모든 종류의 무균 사육 및 테스트 프로그램을 도입했습니다. 우리는 우수한 무균(germ-free, GF) 동물 기술팀을 구성하고 표준화된 무균 동물 사료 공급 및 사육 감지 기술 시스템을 구축했습니다. 또한, 우리는 고객에게 다양한 SPF 표준과 after-sales 및 교육 서비스를 충족하는 germ-free(GF) mouse technical service를 제공할 수 있습니다.
Custom Cell Line Services
Cyagen은 세계 최고의 맞춤형 게놈 편집 서비스를 제공하는 업체이며 녹아웃 세포주, 과발현 세포주, 점 돌연변이 세포주, 유전자 녹인 세포주, 벡터 구축 등 다양한 유형의 맞춤형 세포주 서비스를 제공할 수 있습니다. 당사의 전문가와 최적화된 CRISPR/Cas9 cell line modeling 모델링 서비스 플랫폼 CRISPR-Pro를 활용하면 더 편하게 연구를 진행할 수 있습니다. CRISPR-Pro는 다양한 세포주에서 큰 조각의 분해를 가능하게 하거나 돌연변로부터 바로잡아줍니다.
客户引用文献4750篇,IF合计20854,被引用25043次
SETD2 Restricts Prostate Cancer Metastasis by Integrating EZH2 and AMPK Signaling Pathways.
Cancer Cell DOI: 10.1016/j.ccell.2020.05.022 (2020) IF=26.602
Dual-targeting Nanoparticle Vaccine Elicits a Therapeutic Antibody Response Against Chronic Hepatitis B.
Nature Nanotechnology PMID: 32123380 (2020) IF=33.407
Reducing Hypothalamic Stem Cell Senescence Protects against Aging-Associated Physiological Decline.
Cell Metabolism PMID: 32004475 (2020) IF=22.415
The Stem Cell Pluripotency Genes Klf4 and Oct4 Regulate Complex SMC Phenotypic Changes Critical in Late-Stage Atherosclerotic Lesion Pathogenesis.
Circulation DOI: 10.1161 (2020) IF=23.054