녹아웃(KO) 마우스 | Cyagen Korea

Cyagen은 당사의 독점적인 TurboKnockout® 기술을 포함한 모든 배아줄기세포(Embryonic Stem Cell, ESC) 기반으로 한 gene targeting 서비스를 위한 BALB/c 마우스 모델의 가용성을 발표한 것을 자랑스럽게 생각한다.

 

연구에서 BALB/c 마우스의 중요성

BALB/c 마우스는 실험실에서 얻은 house mouse의 알비노(Albino) 품종으로, 면역결핍과 발암물질에 대한 극도의 민감성이 특징이다. BALB/c 마우스는 종양학, 면역학 및 핵의학 연구에서 가장 널리 사용되는 마우스 품종 중의 하나이며, 신약 개발 프로젝트에 필요한 실험 동물 중에서 우선적으로 선택되는 마우스 품종이기도 하다. 또한, BALB/c 마우스는 미네랄 오일을 주입한 후 형질세포종이 생성되는 것으로 잘 알려져 있어 단일클론성항체 (monoclonal antibodies, mAbs) 제조에도 널리 사용되고 있다.

 

Gene Targeting 을 위한 안정적인 BALB/c 배아줄기세포 개발

BALB/c 마우스의 초기 발생학에서는 단세포 단계에서 작고 확산된 전핵때문에 CRISPR 기법에 사용되는 미세 주입에 어려움이 있다. 배아 줄기 세포에 의해 매개된 gene targeting은 배반포 단계에서의 주사를 포함하며, CRISPR 기법을 기반으로 하는 방법에 비해 germline transmission (GLT) 을 개선한다. Cyagen은 2년 반에 걸쳐 여러 batch의 BALB/c-strain 배아줄기세포를 선별하여 핵형 안정성 및 전형성능을 포함한 여러 특성을 테스트했다. 이를 통하여 최종적으로 표적 유전자 모델을 생성하기에 적합한 스크리닝된  BALB/c유래배아줄기세포를 제공한다.

 

TurboKnockout® BALB/c 서비스 장점

엄선된 BALB/c strain의 배아줄기세포: Cyagen은 BALB/c strain인 여러 batch의 배아줄기세포를 선별했으며, 각 batch의 배아줄기세포마다 유전성, 핵형 안정성, 전형성능,  생식 키메라 능력 및 최종 생식세포계열 키메라현상 등을 포함한 여러 특성을 테스트했다. 이를 통하여 최종적으로 표적 유전자 모델을 생성하기에 적합한 스크리닝된  BALB/c유래배아줄기세포를 제공한다.

 

연구에 자주 사용되는 마우스 품종: BALB/c 마우스는 발암 물질에 매우 민감함으로써 종양학, 면역학, 핵의학 연구 및 단일클론성항체 제조를 위해 자주 사용되는 마우스 품종이며, 또한 신약 개발 프로젝트에 필요한 실험 동물 중에서 우선적으로 선택되는 마우스 품종이기도 하다.

 

Off-target effect 없음: 전통적인 ES Cell Targeting 기술을 기반으로 한 TurboKnockout® Gene Targeting 기술은 genetic modification이 정확하고 효과가 안정적이다. Off-target effect가 없기 때문에 복잡한 BALB/c 마우스 유전자 편집도 가능하며 100% germline transmission (GLT)이 보장된다.

 

특허 침해 위험 없음: CRISPR/Cas9 기술에 비해 TurboKnockout® 기술은 특허분쟁이 없기 때문에 신약 개발 프로젝트를 진행할 때 자주 사용되는 기술이다.

 

더 빠른 제작 기간: ‘Chimera’ 단계를 거치지 않고, Neo를 스스로 제거하게 만들어 2세대의 번식 시간을 줄여 제작 기간을 6개월로 단축시켰다.

 

약물 개발을 위한 TurboKnockout® Gene Targeting

전통적인 ES Cell Targeting 기술을 기반으로 한 Cyagen의 TurboKnockout® Gene Targeting 기술은 복잡한 knockout 프로젝트에 사용될 수 있음으로써 genetic modification이 정확하고, Off-target effect가 없으며, 100% germline transmission (GLT)이 보장된 BALB/c 마우스를 제공한다. 또한,  CRISPR/Cas9 기술에 비해 TurboKnockout® 기술은 특허분쟁이 없기 때문에 신약 개발 프로젝트를 진행할 때 우선적으로 선택되는 기술이다. 

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2006 년에 설립된 Cyagen은 데이터, 알고리즘, 모델로 신약 개발을 가속화하는 혁신적인 CRO 기업으로, 동물 모델 맞춤화부터 유전자, 세포 치료 업무에 이르기까지 고객의 요구를 전방위적으로 충족합니다.
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