AI 기반 AAV 발굴
AI 기반 캡시드 설계, 예측 가능한 타겟팅, 그리고 CNS 및 안과 응용을 위한 검증된 in vivo 성능을 통해 AAV 벡터 혁신을 가속해 보세요.
AI 기반 AAV 엔지니어링의 혁신을 확인해 보세요
기존 AAV 캡시드 엔지니어링은 제한적인 라이브러리 규모, 낮은 성공률, 긴 반복 개발 주기와 같은 중요한 한계가 있습니다. Cyagen의 AI 기반 발굴 플랫폼은 딥러닝과 예측 모델링을 활용하여 AAV 최적화 방식을 혁신하며, 광범위한 라이브러리 탐색, 향상된 타겟 정확도, 대폭 단축된 개발 기간을 구현합니다.
그림 1. 기존 방식과 AI 기반 AAV 지향성 진화 프로세스 비교: 반복 사이클을 3–6회에서 1–2회로 줄이고, 개발 기간을 3년 이상에서 약 1년으로 단축합니다.
Cyagen의 AI 강화 AAV 발굴 워크플로
지능형 돌연변이 유도, AI 예측, High-Throughput 검증을 통합하여 Cyagen의 워크플로는 특정 치료 목적에 최적화된 맞춤형 AAV 캡시드 제작을 가속화합니다.
그림 2. Cyagen의 AI 기반 AAV 발굴 워크플로는 타겟 돌연변이 유도, 딥러닝 알고리즘, in vivo 검증을 결합하여 캡시드 선별을 가속화합니다.
차세대 AAV 변이체의 AI 기반 발굴
Cyagen의 AI 기반 플랫폼은 향상된 형질도입 효율, 조직 특이성, 감소된 off-target 효과를 갖는 캡시드 변이체를 예측하여 AAV 발굴을 가속화하며, 신경과학 및 안과 분야의 치료제 개발을 더욱 빠르게 지원합니다.
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Cyagen은 안과 연구에 특화된 첨단 in vivo 약물 전달 및 표현형 분석 서비스를 제공합니다. 정밀 안구 주사부터 고해상도 영상 및 시각 행동 분석까지, Cyagen의 플랫폼은 약물 효능과 안전성을 평가할 수 있는 포괄적인 역량을 제공합니다. 숙련된 전문 인력과 첨단 장비를 기반으로 일관되고 정확하며 재현성 높은 전임상 결과를 제공합니다.
| 그룹 | 변이체 | 해마 | 대뇌피질 | 뇌량 | 중뇌 | 척수 | 간 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| wild-type(WT) 대조군 | AAV9 | 1 | 1 | 1 | 1 | 1 | 1 |
| 양성 대조군 | AAV9.PHP.eB | 13.2 | 17.3 | 12.8 | 20.2 | 18.7 | 0.16 |
| AI 변이체 1 | PM167 | 18.5 | 19.2 | 16.4 | 23.2 | 24.4 | 0.25 |
| AI 변이체 2 | PM170 | 8.6 | 13.2 | 5.9 | 25.3 | 19.7 | 0.14 |
데이터 검증 주요 결과:
- 생물발광 영상에서 PM167과 PM170은 PHP.eB 대비 각각 2배 초과 및 1.5배 초과의 강한 CNS 발현을 보였습니다.
- 동결 조직 절편(EGFP) 분석에서 신경세포 및 척수 형질도입이 향상된 것을 확인했습니다.
- 영상 및 조직학 분석을 통해 간 tropism 억제를 확인했습니다.
그림: AI 최적화 AAV9 변이체의 CNS 타겟팅 및 간 Tropism
향상된 CNS 타겟팅과 최소화된 off-target 효과를 갖는 AAV 벡터가 필요하신가요?
사례
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Cyagen의 AI 기반 플랫폼은 우수한 망막 침투력과 강력한 전체 안구 발현을 갖는 새로운 AAV2 변이체를 개발하여 첨단 안과 유전자 치료제 개발을 지원합니다.
| 그룹 | 변이체 | 망막 침투 | 전체 안구 발현 |
|---|---|---|---|
| wild-type(WT) 대조군 | AAV2-WT | 0 | 1 |
| 양성 대조군 | AAV2.7M8 | 1 | 2 |
| AI 변이체 1 | PM077 | 3 | 10 |
| AI 변이체 2 | PM021 | 1.5 | 12.5 |
| AI 변이체 3 | PM054 | 10 | 15 |
데이터 검증 주요 결과:
- in vivo 생물발광 및 화학발광 분석에서 PM054는 AAV2-WT 대비 최대 15배 높은 발현을 보였습니다.
- 망막 flat-mount 영상에서 모든 망막층에 걸친 광범위한 형질도입을 확인했습니다.
- 광수용체 세포로의 침투는 기존 AAV 변이체보다 유의하게 우수했습니다.
그림: AI 최적화 AAV2 변이체의 망막 침투 및 전체 안구 발현
망막 유전자 치료에 최적화된 차세대 AAV 벡터가 필요하신가요?
사례
사례 1: 높은 바이러스 수율 예측 및 검증
높은 정확도의 AI 기반 생산 예측 모델(Pearson R = 0.929, Spearman R = 0.859)을 활용하여 Cyagen은 바이러스 수율이 유의하게 향상된 AAV2 변이체를 성공적으로 확인했습니다. 실험적 검증을 통해 PM054가 약
그림 4. AAV2 생산 예측 모델 검증 결과, 예측 수율과 실제 수율 간 강한 상관관계를 확인했습니다.
그림 5. 상위 AI 설계 변이체의 바이러스 수율을 AAV2-WT 및 AAV2.7M8과 비교한 결과, 생산성이 향상된 것을 확인했습니다.
그림 6. 생물발광 영상에서 PM077, PM021, PM054가 대조군 대비 더 강한 전체 안구 luciferase 발현을 보였습니다.
그림 7. 균질화한 안구 조직의 luciferase 발현 정량 분석에서 AI 변이체의 우수한 발현 수준을 확인했습니다.
그림 8. 안저 형광 영상에서 PM077, PM021, PM054 처리 안구 전반에 걸친 광범위한 망막 형질도입을 확인했습니다.
그림 9. 망막 절편 영상에서 PM054 및 관련 변이체가 RGC 층부터 PRC 층까지 광범위한 GFP 발현을 보였습니다.
싸이아젠(Cyagen)의 독점적 장점
독점적인 딥러닝 모델
싸이아젠(Cyagen)의 자체 개발 AI 알고리즘은 생물학적 분석으로 검증된 높은 정확도로 조직 타겟팅, 발현 능력 및 벡터 트로피즘을 예측합니다.
광범위한 변이체 라이브러리
Ready-to-use 뇌 및 안구 타겟팅 AAV 변이체와 조직 특이적 프로모터 컬렉션을 제공하여 맞춤형 응용을 지원합니다.
통합 유전자 치료 CRO 서비스
AI 기반 캡시드 설계에서부터 종합적인 전임상 검증에 이르기까지, 싸이아젠(Cyagen)은 유전자 치료 개발 전 과정에 걸친 연속적 지원을 제공합니다.
전임상 CRO 서비스 상담 요청
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