Curing diseases with 타겟 유전자 편집


유전자 편집 기술 개요
지난 몇 년간 유전자 편집 기술의 큰 발전은 게놈 공학의 미래에 대한 거의 palpable한 흥분을 불러일으켰습니다. 아연 핑거 뉴클레아제의 발견으로 시작되어 최근 TALEN 및 타겟 유전자 편집 게놈 편집 시스템의 개발로, 게놈을 문자 그대로 재작성할 수 있다는 가능성이 꿈에서 현실로 빠르게 바뀌었습니다.
유전자 편집을 활용한 질병 치료 연구 성과
유전자 편집 기술의 매우 흥미로운 잠재적 용도는 질병을 유발하는 유전자 돌연변이를 교정하는 것입니다. 타겟 유전자 편집과 TALEN 기술을 알고 있는 모든 사람들은 분명히 이러한 가능성을 고려했으며, 의학 및 생명공학 분야에서는 최초의 유전자 편집 기반 치료법 개발을 위해 노력하고 있습니다.
이제 연구자들은 처음으로 인간 질병의 동물 모델 세포에서 질병 유발 돌연변이를 제거하기 위해 타겟 유전자 편집을 사용할 수 있음을 입증했습니다. 최근 호의 Science에 발표된 이 세 가지 연구는 타겟 유전자 편집 시스템이 근이영양증을 유발하는 유전적 결함을 가진 마우스의 게놈을 효과적으로 재작성할 수 있음을 보여줍니다. 그들은 세포 배양에서 또는 동물에서 직접 편집을 수행하여 질병을 효과적으로 치료할 수 있음을 입증했습니다.
이제 유전자 편집이 인간 환자에게 적용되는 것은 시간 문제인 것처럼 보이며, 타겟 유전자 편집과 TALEN의 의학적 잠재력에 대한 기대가 높습니다.
Cyagen의 연구 지원 서비스
Cyagen Biosciences는 트랜스제닉, 녹아웃 및 녹인, 타겟 유전자 편집 또는 TALEN 게놈 편집을 포함한 맞춤형 마우스 및 랫 모델을 제공합니다. 또한 다양한 줄기 세포 및 세포 배양 시약 라인, 맞춤형 바이러스 패키징 서비스도 제공합니다. 당사의 VectorBuilder 플랫폼은 다양한 분자 공학 서비스를 제공합니다. 당사의 혁신적인 온라인 도구를 사용하여 실험 요구에 맞는 맞춤형 DNA 구축물을 설계하고 주문할 수 있습니다. 현재 렌티바이러스, AAV 벡터, shRNA 발현 벡터, 타겟 유전자 편집 벡터 등을 선택할 수 있습니다. 곧 VectorBuilder는 AAV 기반 타겟 유전자 편집 벡터도 제공할 예정입니다!
참고 문헌
- Tabebordbar M, Zhu K, Cheng JK, Chew WL, Widrick JJ, Yan WX, Maesner C, Wu EY, Xiao R, Ran FA, Cong L, Zhang F, Vandenberghe LH, Church GM, Wagers AJ. (2016) In vivo gene editing in dystrophic mouse muscle and muscle stem cells. Science 351:407-11.
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