White Paper: 유전자 치료 연구와 인간화 마우스 모델


유전자 치료와 희귀질환
금세기 전반 20년 동안 마우스의 게놈 조작을 통해 녹아웃(knockout), 조건 녹아웃(conditional knockout), 유전자 변형(transgenic), 녹인(knock-in), 점 돌연변이(point mutation), 그리고 다양한 수준의 인간화를 통해 인간의 질병을 이해하는 데 큰 진전이 있었다. 전반적으로 이러한 노력은 유전자 기능과 인간 질병의 유전적 원인을 이해하는 데 크게 기여했다.
타겟 유전자 편집 기술의 등장은 마우스 게놈의 유전공학에도 큰 도움이 됐다. 이제 우리는 개체 유전자에 있는 수많은 유전자 돌연변이를 수천 가지의 단일 유전자 인간 질병과 연관시킬 수 있는데, 그 중 대다수도 희귀질환이다. 마우스 모델의 인간화는 현대 약물 발견과 많은 분야의 치료 개발 연구에서 없어서는 안 될 도구로 급부상했다.
Cyagen사의 White Paper에서, 우리 전문가들은 희귀병 유전자 치료의 배경을 간략하게 소개하고, 인간화 마우스 모델의 유전자 질환에서의 응용을 탐구했다.
약물 개발 연구를 위한 마우스 모델
인간화 마우스 모델: 개발 방법 및 전략
사례 예시: 마우스에서의 APOE 인간화
치료 관련성 향상을 위한 최적화된 모델 인간화
원스톱 마우스 모델 검색 플랫폼: MouseAtlas
MouseAtlas는 KO부터 인간화 마우스까지 유전자 및 제품 모델명 검색만으로 원하는 모델을 쉽게 찾을 수 있는 플랫폼입니다. 생체 마우스인지 정자 상태인지, 실시간 재고 상황, 검증 데이터, 상세 설명 등을 직관적으로 확인하고 바로 주문할 수 있습니다. 당사 내부 제품 관리 시스템과 연동되어 실시간으로 업데이트되며, 현재 39,000종 이상의 모델 마우스가 등록되어 있어 연구자들에게 매우 편리한 원스톱 솔루션을 제공합니다.
Cyagen 소개
Cyagen은 15년이 넘는 유전공학 경험을 보유하고 있으며 유전자치료 연구와 희귀질환 연구모델 개발에 전방위적인 서비스를 제공하고 있다.
당신의 유전자 목표 (s) 와 필요한 모델 (s) 에 대해 저희에게 문의해 주십시오. Cyagen의 맞춤형 모델 생성 전문가가 귀하에게 연락하여 무료 프로젝트 전략과 견적을 제공할 것입니다.
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