HUGO-GT™ 인체화 마우스: 중추신경계(CNS) 신약 개발을 위한 모델


알츠하이머병, 파킨슨병, 간질과 같은 신경질환은 생물의학 연구에서 여전히 가장 도전적인 분야 중 하나입니다. 이러한 질병의 병리학적 기전을 밝히고 효과적인 치료법을 개발하기 위해 고도화되고 신뢰할 수 있는 동물 모델의 필요성은 지금까지 어느 때보다 중요합니다. Cyagen의 혁신적인 HUGO-GT™ 인간화 마우스 모델과 광범위한 연구용 모델 컬렉션은 신경과학 연구의 증가하는 요구를 충족시키기 위한 종합적인 솔루션을 제공합니다.
인간화 마우스 모델을 사용하는 이유는 무엇인가요?
인간화 마우스 모델은 인간의 생리적 및 병리적 특성을 정확히 재현할 수 있는 강력한 도구로, 기존의 전사형(Tg) 인간화 동물 모델보다 뛰어납니다. 인간 생물학과의 높은 일치도는 약물 반응과 질병 기전에 대한 보다 정밀한 예측을 가능하게 하며, 임상 전 연구에서 임상 적용으로의 전환을 효과적으로 단순화할 수 있습니다.
HUGO-GT™ 인간화 마우스 모델: 차세대 솔루션
Cyagen의 HUGO-GT™ (Humanized Genomic Ortholog for Gene Therapy) 모델은 인간의 생리적 및 병리적 특성을 재현하는 데 있어 새로운 기준을 제시하며, 기존의 전사형 모델을 능가합니다. 인간 생물학과의 밀접한 일치를 통해 약물 반응과 질병 기전에 대한 보다 정확한 예측이 가능하며, 임상 전 연구와 임상 연구 사이의 격차를 줄일 수 있습니다.
일반적으로 사용되는 인간화 모델인 Tg 마우스 및 코딩 서열(CDS) 대체 모델은 무작위 삽입, 복잡한 유전적 배경, 제한된 인간화 지역 등의 문제를 겪습니다. 이러한 문제를 해결하기 위해 Cyagen은 HUGO-GT™ 모델에서 전체 유전자 DNA 대체 기술을 활용합니다. 이 접근법은 인간 유전자 발현, 조절 및 기능을 충실하게 재현하며, 마우스 게놈에 대규모 DNA 서열을 도입하는 데 따른 기술적 장벽을 극복합니다.
전장 유전자 서열 인간화 HUGO 마우스 모델
HUGO-GT™는 Cyagen의 독자적인 TurboKnockout-Pro 기술을 활용하여 마우스 유전자를 인간 동일 유전자에 대한 전장 유전자 서열(외인, 인트론, UTR 포함)로 현장에서 대체합니다. 이를 통해 정밀한 유전자 변형이 가능하며, 질병 관련 연구 및 치료제 개발을 지원합니다. 플랫폼의 대형 조각 벡터 기술은 맞춤형 유전자 변형을 가능하게 하여 임상 연구의 필요에 부합하는 모델을 구축할 수 있습니다.
이러한 접근법은 동물 모델 내에서 인간 유전자 기능과 조절 메커니즘을 매우 정확하게 표현할 수 있어, 번역 신경과학 연구에 이상적인 도구가 됩니다.
HUGO-GT™ 전장 유전자 인간화 모델의 주요 특징:
- 현장 유전자 대체: 인간 유전자 기능을 정확히 재현하기 위해 전장 유전자 서열을 활용합니다.
- 유전자 조절 방해 최소화: 다양한 조직에서 자연스러운 조절 패턴을 유지합니다.
- 질병 관련 돌연변이: 약물 시험을 위한 질병 유발 돌연변이의 신속한 개발을 지원합니다.
- 우수한 정확도: 현재 세대 모델의 한계를 극복하여 인간과 관련된 표현형을 제공합니다.
신경과학 중심의 HUGO-GT™ 인간화 마우스 모델:
Cyagen은 신경과학 연구를 위해 특별히 설계된 다양한 HUGO-GT™ 모델을 제공하며, 다음과 같습니다:
- B6-hMECP2: 렛 증후군 및 기타 신경발달 장애 연구.
- B6-hTARDBP: 근육 위축성 측삭 경화증(ALS) 연구를 가능하게 합니다.
이러한 모델은 신경질환의 유전적 기반을 탐구하고 혁신적인 치료 개입을 시험할 수 있는 비범한 기회를 제공합니다.
가능성 확장: 유전적 및 유도 모델
HUGO-GT™ 인간화 마우스 모델 플랫폼 외에도, Cyagen은 다양한 신경질환에 대해 검증된 광범위한 연구용 유전적 및 약물 유도 동물 모델을 제공합니다:
유전자 편집 모델:
- AD-M1: 알츠하이머병(AD), 뇌섬유증(CAA), Notch 신호 전달 경로 연구를 위한 전사형 모델.
- FVB-hHTT Q150 KI: 헌팅턴병 연구를 위한 정밀한 모델로, 병리 발생부터 약물 개발 및 유효성 평가까지를 포함합니다.
- DMD-Q995: 도신 근이영양증(DMD)의 기전 연구 및 잠재적 치료제 스크리닝에 유용한 도구입니다.
유도 모델:
- 6-OHDA 처리된 쥐: 6-하이드록시도파민(6-OHDA)은 파킨슨병(PD) 연구에서 도파민성(DA) 신경세포의 퇴행을 모델링하는 데 널리 사용되는 신경독소입니다. 질병의 병리생리학 조사, 신경보호 전략 평가, 잠재적 치료 개입 평가에 일반적으로 활용됩니다.
- MPTP 처리된 쥐: 1-메틸-4-페닐-1,2,3,6-테트라하이드로피리딘(MPTP)의 다양한 투여 루틴을 복강 내 투여하여 파킨슨병의 다양한 측면을 재현합니다.
- 만성 불규칙적 경미 스트레스(CUMS) 모델: 현재 가장 널리 사용되며 신뢰할 수 있고 효과적인 쥐 모델로, 우울증 및 중증 우울 장애 연구에 사용됩니다.
연구용 신경질환 모델
우리의 광범위한 신경질환 마우스 모델 컬렉션은 유전자 녹아웃, 조건부 녹아웃, 포인트 변이, 전사형, 인간화 모델을 포함한 다양한 타겟 방법을 커버합니다.
연구용 신경질환 모델 탐색하기:
| 제품 번호 | 제품 | 주형 배경 | 응용 분야 |
| C001427 | B6-hSNCA | C57BL/6NCya | 파킨슨병 |
| C001504 | B6-hSMN2(SMA) | C57BL/6NCya | 척수 근위축증(SMA) |
| C001518 | DMD-Q995* | C57BL/6JCya | 도신 근이영양증(DMD) |
| C001410 | B6-htau | C57BL/6JCya | 전두측두엽 퇴행성 치매, 알츠하이머병 및 기타 신경퇴행성 질환 |
| C001437 | B6-hIGHMBP2 | C57BL/6NCya | 호흡기 장애 유형 1을 동반한 척수 근위축증 및 샤르코-마리-투스병 유형 2S |
| C001418 | B6-hTARDBP | C57BL/6JCya | 근육 위축성 측삭 경화증, 전두측두엽 퇴행성 치매 및 기타 신경퇴행성 질환 |
| C001398 | B6-hATXN3 | C57BL/6NCya | 소뇌성 공격성 질환 유형 3 |
| C001568 | B6-hMECP2 | C57BL/6NCya | 렛 증후군 |
| C001569 | B6-hMECP2*T158M | C57BL/6NCya | 렛 증후군 |
| I001124 | B6-hLMNA | C57BL/6NCya | 프로저아 증후군 |
| CG0015 | 6-OHDA 처리된 쥐 | - | 파킨슨병(PD) |
| CG0016 | CUMS 모델 | C57BL/6JCya | 우울증 |
| C001210 | AD-M1 | C57BL/6JCya | 알츠하이머병(AD), 뇌섬유증(CAA), Notch 신호 전달 경로 연구. |
| C001541 | AD-M2 | C57BL/6JCya | 알츠하이머병(AD), 뇌섬유증(CAA), Notch 신호 전달 경로 및 기타 신경퇴행성 질환 연구. |
| I001019 | FVB-hHTT Q150 KI | FVB/NJCya | 헌팅턴병 치료제 개발 및 스크리닝; 헌팅턴병 치료제의 유효성 및 안전성 평가; 헌팅턴병 병리 발생 연구. |
| - | MPTP 처리된 쥐 | - | 파킨슨병(PD) |
| - | 좌골신경 만성 압박 손상 모델(CCI) | - | - |
신경과학 CRO 플랫폼: 연구를 위한 종합 솔루션
Cyagen의 계약 연구 기관(CRO) 플랫폼은 신경과학 연구를 위한 통합 솔루션을 제공합니다. 서비스에는 모델 개발, 브리딩, 약물 투여, 행동 검사 및 표현형 평가가 포함됩니다. 최첨단 신경행동 분석 플랫폼을 갖추고 있어 연구의 고품질 결과를 보장하며, 연구를 가속화합니다.
신경과학 HUGO-GT™ 웨비나 시청하기
HUGO-GT™ 모델이 신경과학 연구를 어떻게 혁신하고 있는지 더 자세히 알고 싶으시다면, Cyagen의 독점 웨비나 녹화 영상을 시청하시기 바랍니다. 세션에서는 다음 내용을 다룹니다:
- HUGO-GT™ 모델 소개 및 응용 분야.
- 렛 증후군 연구를 위한 hMECP2 모델 사례 연구.
- Cyagen의 CRO 플랫폼을 통한 신경과학 연구에 대한 통찰.
연구 요구사항에 맞춰 Cyagen을 선택해야 하는 이유는 무엇인가요?
78,400개 이상의 모델을 개발하고, 10,925건 이상의 논문에서 서비스를 인용한 바 있어, Cyagen은 전 세계 연구자들에게 신뢰받는 파트너로 자리매김했습니다. 혁신적인 인간화 모델, 검증된 유전적 및 유도 모델, 포괄적인 CRO 서비스를 결합함으로써, Cyagen은 신경과학 연구를 진전시키기 위한 도구와 전문성을 제공합니다.
무료 상담 서비스
Cyagen의 팀은 맞춤형 모델 개발 및 특정 연구 목표에 맞춘 맞춤형 솔루션에 대해 무료 상담을 제공합니다. 맞춤형 모델 개발 전문가로부터 프로젝트 견적을 받아보세요.
Cyagen의 최첨단 솔루션과 신경질환 연구용 모델을 통해 연구를 가속화하세요. 오늘 바로 문의하여 저희가 귀하의 프로젝트를 어떻게 지원할 수 있는지 알아보십시오.




