·유전자치료제 연구용 AAV 벡터 및 바이러스 패키징: 다양한 AAV 혈청형과 조직 특이적 프로모터를 활용한 맞춤형 벡터 설계, 패키징, 정제 및 품질 관리 서비스를 제공합니다. AAV, 렌티바이러스(Lentivirus), 아데노바이러스(Adenovirus) 등 다양한 바이러스 전달 플랫폼을 통해 유전자 발현, 유전자 편집 및 유전자치료제 개발을 지원합니다.

·유전자 편집 및 인간화 동물 모델: KO/cKO/KI, Point Mutation, Humanized 등 다양한 유전자 편집 전략을 기반으로 질환 및 표적 특이적 동물 모델을 제공합니다. 특히 HUGO-GT™ 인간화 모델을 활용하여 인간 유전자 기반 표적 검증과 유전자치료제의 전임상 효능 평가를 지원합니다.

·iPSC 및 맞춤형 유전자 편집 세포 모델: iPSC 리프로그래밍, 유전자 편집 및 분화 서비스와 함께 KO, KI, Point Mutation, 과발현(Overexpression), Reporter 등 다양한 맞춤형 세포 모델을 제공합니다. 유전질환 기전 연구, 유전자 기능 검증, 치료 표적 발굴 및 세포 기반 약효 평가를 위한 in vitro 연구 플랫폼을 지원합니다.

·세포 면역치료제 및 인간화 면역계 모델: C-NKG 기반 중증 면역결핍 마우스와 huHSC-C-NKG-ProF 등 인간화 면역계 모델을 활용하여 CAR-T, TCR-T, NK 세포치료제 및 항체 기반 면역치료제 연구를 지원합니다. 인간 면역세포 재구성 모델과 종양 이식 모델을 연계하여 세포치료제의 항종양 효능 및 면역 반응 평가에 활용할 수 있습니다.

·유전자·세포치료제 통합 전임상 CRO 서비스: 치료 표적 검증, 유전자 전달 효율 분석, 질환 모델 구축부터 in vivo 약효 평가, 조직병리 및 분자생물학적 분석까지 통합 연구 서비스를 제공합니다. qPCR, Western Blot, ELISA, IHC, IF 등 다양한 분석 기술을 통해 치료제의 생물학적 활성과 작용기전을 종합적으로 검증합니다.