항체 의약품 및 전달 플랫폼의 연구개발에서 TFR1(transferrin receptor 1, TfR1이라고도 표기되며, 유전자명은 TFRC, CD71이라고도 불림)은 단순한 철 대사 수용체에서 치료 타겟과 기능적 전달 엔트리를 겸비한 핵심 분자로 그 위상이 변화하고 있습니다. 연구개발팀에게 TFR1의 가치는 “고발현 여부”에만 있는 것이 아니라, 항체 결합, 수용체 매개 엔도사이토시스, 혈액-뇌 장벽을 넘는 수송, 나아가 서로 다른 cargo의 조직 전달에 활용할 수 있는지 여부에 있습니다. 연구 관점에서 볼 때, TFR1은 적어도 네 가지 연구개발 과제와 연결되어 있습니다. 즉, 종양세포의 철 대사 의존성, ADC 또는 융합 단백질의 엔도사이토시스 기반 전달, CNS용 고분자 의약품의 혈액-뇌 장벽 통과, 그리고 핵산 의약품 및 효소대체요법 등 보다 광범위한 조직 전달 전략입니다. 따라서 TFR1을 주제로 프로젝트를 추진할 때 연구자는 타겟 생물학, 분자공학, in vitro/in vivo 모델, 안전성 윈도우라는 네 가지 관점에서 동시에 평가할 필요가 있습니다. 본 자료는 TFR1(TfR1/TFRC/CD71)을 혈액-뇌 장벽(BBB) 통과형 약물전달의 중요한 타겟으로 해설한 리포트입니다. TFR1의 구조, 생리 기능, 철 대사에서의 역할과 더불어 항체 의약품, ADC, 융합 단백질, 핵산 의약품으로의 응용 가능성을 정리하고 있습니다.