싸이아젠과 공동 연구진, 차세대 망막 유전자치료를 위한 AI 설계 AAV 플랫폼 발표
AI 기반 AAV 엔지니어링과 표준화된 전임상 모델을 결합해 망막에 대한 저침습 유전자 전달을 목표로 한 공동 연구 성과입니다.
싸이아젠(Cyagen)과 공동 연구기관은 차세대 망막 유전자치료를 위한 AI 설계 AAV 플랫폼과 망막 타겟 벡터 AAV2.PN168을 발표했습니다. 연구 결과인 ‘AI-engineered AAV Capsid Enables Intravitreal Delivery for the Treatment of Diverse Retinal Degenerations’는 Molecular Therapy Advances에 게재되었습니다.
이번 연구는 싸이아젠의 독자적인 AI 기반 생물학적 컴퓨팅, 표준화된 질환 모델, 공동 연구기관의 전임상 연구 경험을 통합해 기존 망막 유전자치료의 전달 한계를 해결하기 위한 새로운 AAV 변이체 AAV2.PN168을 개발한 성과입니다. 관련 기술 기반은 AI 기반 AAV 탐색 플랫폼에서 확인할 수 있습니다.
공동 연구진과 연구 성과
본 연구에서는 싸이아젠 창립자인 Lance Han, YIMA Gene 책임자인 Sheng Ren 박사, Guangdong Provincial Biotechnology Research Institute 부원장인 Yu Zhang 박사가 공동 교신저자를 맡았습니다. Mochen Cui, Huaqing Liu, Lei Cai는 공동 제1저자로 참여했으며, YIMA Gene, Guangdong Provincial Biotechnology Research Institute, Jinan University 의학미생물학연구소가 공동 연구에 참여했습니다.
그림 1. AI 설계 AAV 플랫폼과 망막 타겟 벡터 AAV2.PN168에 관한 공동 연구 성과.
유리체강내 투여로 망막 전달 장벽 극복
망막 유전자치료에서는 전통적으로 망막하 투여가 사용되어 왔지만, 이 방식은 수술적 복잡성과 조직 손상 위험을 수반합니다. 공동 연구진은 이러한 업계 공통의 한계에 주목해, 단회 저침습 유리체강내 투여로 망막 여러 층에 효율적이고 광범위하게 유전자를 전달하도록 AAV2.PN168을 설계했습니다.
AAV2.PN168은 마우스 모델뿐 아니라 비인간 영장류인 게잡이원숭이에서도 망막 전달 능력이 평가되었습니다. 또한 Leber 선천흑암시 1형(LCA1)과 습성 연령관련 황반변성(wAMD) 모델에서 지속적이고 장기적인 치료 효능이 확인되었습니다. 안과 질환 모델과 평가 시스템은 안과 CRO 서비스에서 확인할 수 있습니다.
AI와 파이프라인 개발의 통합
이번 연구의 핵심 진전 중 하나는 계산 설계, 고처리량 스크리닝, in vivo 검증을 통합한 AI 기반 다목적 반복 스크리닝 플랫폼을 구축한 것입니다. 이를 통해 AAV 캡시드 후보의 발굴과 최적화를 더욱 효율적으로 진행할 수 있습니다.
그림 2. AI 기반 AAV 캡시드 폐루프 스크리닝 과정 도식.
인공지능과 첨단 유전공학 기술을 결합하면 망막 타겟 능력과 치료 잠재력이 향상된 AAV 변이체를 효율적으로 선별할 수 있습니다. 이러한 접근은 안과 질환뿐 아니라 다른 치료 영역을 위한 차세대 유전자 전달 시스템 개발에도 활용 가능한 새로운 프레임워크를 제공합니다.
“AI 기반 생물학적 혁신은 유전자치료 개발의 미래를 변화시키고 있습니다. AI 컴퓨팅, AAV 엔지니어링, 표준화된 질환 모델, 전임상 평가 역량을 통합해 싸이아젠은 혁신적인 유전자 전달 기술을 발전시키고 유망한 치료 후보의 중개연구와 개발 전환을 가속하고자 합니다.”
— Lance Han, Founder of Cyagen Biosciences
유전자치료 후보 개발 지원은 유전자치료 CRO 서비스와 AAV 패키징 서비스에서 확인할 수 있습니다.
망막 유전자치료의 향후 방향
이번 논문 게재는 공동 연구진의 AI 기반 AAV 엔지니어링 역량이 국제 동료평가를 통해 인정받았음을 보여줍니다. 앞으로 싸이아젠은 AI 기반 생물학적 컴퓨팅과 유전자 전달 플랫폼 개발의 통합을 지속하고, 독자적인 AAV 기술, 표준화된 질환 동물모델, 포괄적인 전임상 약물 효능 평가 시스템을 활용해 글로벌 바이오제약 파트너와 망막 유전자치료 후보 개발을 추진할 계획입니다.
혁신적인 유전자 전달 솔루션을 통해 망막변성질환 환자를 위한 보다 안전하고 지속성이 높으며 접근 가능한 치료 전략 개발에 기여하는 것을 목표로 합니다.
논문 정보
논문 제목: AI-engineered AAV Capsid Enables Intravitreal Delivery for the Treatment of Diverse Retinal Degenerations
학술지: Molecular Therapy Advances
DOI: 10.1016/j.omta.2026.201806
본 논문에 대해 더 자세히 알고 싶다면, 이 글의 논문 해설을 확인해 주세요.
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원스톱 마우스 모델 검색 플랫폼: MouseAtlas
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싸이아젠(Cyagen) 소개
Cyagen Biosciences Inc.는 2006년에 의약품 개발 수탁연구기관 및 세포 관련 제품 제조기업으로 설립되었습니다. 현재 전 세계적으로 1,000명 이상의 직원이 근무하고 있습니다. 본사는 미국 캘리포니아 실리콘밸리에 있으며, 중국 쑤저우와 광저우에 생산 거점을 두고 있습니다. 2016년에는 일본 지사인 사이아젠 주식회사를 설립했습니다. 유전자 변형 동물모델 제작 분야의 선도 기업으로서 합리적인 가격대의 고품질 시약과 연구 도구를 제공하고 있습니다. 또한 마우스 모델 제공뿐 아니라 안과, 신경과학, 종양면역 등 다양한 분야에서 CRO 서비스도 제공하고 있습니다. 당사는 유전질환 연구를 지원하고 유전자치료제 개발을 촉진하는 것을 목표로 하고 있습니다.
싸이아젠은 독자적인 타겟 유전자 편집 기술, 첨단 질환 모델, 컴퓨팅 플랫폼, 통합 전임상 연구 솔루션을 통해 바이오의학 혁신을 가속하는 AI 기반 바이오테크 기업입니다. 안과학, 종양학, 신경과학, 대사질환, 자가면역질환 등 다양한 연구 영역을 지원합니다.
