싸이아젠(Cyagen)의 huHSC-NKG-ProF 마우스 모델은 Chimigen Biomedical이 개발 중인 first-in-class 면역 프라이밍 치료(IPT)인 KMV002에 핵심 전임상 효능 데이터를 제공하여 임상시험 진입을 지원했습니다.

싸이아젠(Cyagen)은 Chimigen Biomedical이 개발한 암 면역치료 후보물질 KMV002가 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC)을 대상으로 임상시험을 개시하기 위해 미국 식품의약국(FDA)의 IND 승인을 받았다고 발표했습니다.

해당 프로그램의 IND 신청을 지원하는 전임상 개발 과정에서 싸이아젠(Cyagen)은 독자적인 huHSC-NKG-ProF 인간화 마우스 플랫폼을 활용하여 효능 평가 및 중개 프로파일링 서비스를 제공했습니다. 이를 통해 해당 치료제의 면역 활성화와 항종양 활성을 종합적으로 평가할 수 있었습니다.

이번 이정표는 싸이아젠(Cyagen)의 통합형 인간화 모델 및 약리 플랫폼이 혁신적인 면역치료 프로그램을 전임상 연구에서 글로벌 임상 개발 단계로 진입시키는 데 기여한 또 하나의 성공 사례입니다.

중개 인간화 모델을 통한 차세대 암 면역치료 지원

KMV002는 Chimigen Biomedical의 독자적인 SynNeogen® 플랫폼을 기반으로 개발된 리드 면역치료 후보물질입니다.

전립선암과 같이 일반적으로 “cold” tumor로 분류되는 치료 저항성 종양에 대해 KMV002는 면역 프라이밍 치료(IPT) 전략을 적용합니다. 수지상세포(DC)를 정밀하게 타겟하고 강력한 CD8⁺ T 세포 반응을 유도함으로써, 치료 저항성 “cold” tumor를 치료 가능한 “hot” tumor로 전환하는 것을 목표로 합니다.

KMV002의 IND-enabling 연구를 지원하기 위해 싸이아젠(Cyagen)은 독자적인 huHSC-NKG-ProF 인간화 마우스 모델을 활용해 포괄적인 in vivo 효능 평가와 중개 프로파일링 서비스를 제공했습니다. 이 모델은 CD34⁺ 조혈줄기세포(HSC) 이식을 통해 기능적 인간 면역계를 재구성하며, 단일 통합 전임상 모델 내에서 치료 활성, 면역세포 활성화 및 종양미세환경 재구성을 평가할 수 있도록 합니다.

응용 확장: in vivo CAR 치료제 평가

KMV002와 같은 면역 프라이밍 치료뿐 아니라, huHSC-NKG-ProF 모델의 다계통 면역 재구성 특성은 in vivo CAR-T 및 CAR-NK 치료제와 같은 새로운 모달리티 평가에도 적합합니다. 이 모델은 개발사가 전달체 선택성, in vivo CAR 세포 확장, 조직 분포, 안전성 관련 면역 반응 등 핵심 지표를 신뢰성 있게 평가할 수 있도록 지원합니다.

차세대 세포치료제 평가에서 본 모델이 어떻게 활용되는지는 In vivo CAR-T의 임상 검증: 작동 원리와 전임상 평가 과제를 참고해 주십시오.

통합 약리 서비스를 통한 IND 성공 가속화

싸이아젠(Cyagen)은 시험 설계, 인간화 모델 개발, 효능 평가, 바이오마커 분석, 유세포분석, 조직병리 및 중개 면역 프로파일링을 포함하는 통합 IND-enabling 약리 솔루션을 제공합니다.

독자적인 인간화 마우스 플랫폼, 표준화된 약리 워크플로와 경험이 풍부한 과학팀을 결합하여, 싸이아젠(Cyagen)은 글로벌 바이오테크 기업이 규제 제출과 임상 개발을 뒷받침할 수 있는 고품질 전임상 근거를 생성하도록 지원하고 있습니다.

Chimigen의 KMV002 프로그램이 미국 임상시험 단계로 진입한 것은, 중개 관련성이 높은 인간화 모델이 개발 리스크를 낮추고 혁신적 면역치료 프로그램을 환자에게 더 빠르게 연결하는 데 기여할 수 있음을 보여줍니다.

huHSC-NKG-ProF 소개

싸이아젠(Cyagen)의 huHSC-NKG-ProF 마우스는 중개 면역학 연구에 최적화된 강화형 CD34⁺ HSC 인간화 모델입니다.

이 모델은 강력한 인간 면역세포 재구성을 지원하며 다음 분야에 폭넓게 적용될 수 있습니다.

• 암 백신
• in vivo CAR-T
• CAR-NK
• 이중특이성 항체
• 면역관문 치료제
• 사이토카인 치료제
• 세포 및 유전자 치료

따라서 IND-enabling 약리 연구에 적합한 플랫폼으로 활용될 수 있습니다.

Cyagen Biosciences 소개

2006년에 설립된 Cyagen Biosciences는 독자적인 유전자 편집 기술, 첨단 질환 모델, 컴퓨팅 플랫폼 및 통합 전임상 연구 솔루션을 통해 바이오의학 혁신을 가속화하는 AI 기반 바이오테크 기업입니다.

Cyagen은 유전자 편집, 인간화 모델, AAV 엔지니어링 및 AI 기반 생물학 연구 분야의 첨단 기술을 개발하고 적용하여 글로벌 신약 개발 및 중개 의학 프로그램을 지원합니다. 회사의 연구 역량은 안과, 종양학, 신경과학, 대사질환, 자가면역질환 등 다양한 치료 영역을 포괄합니다.

첨단 연구 플랫폼과 글로벌 협력 네트워크를 바탕으로 Cyagen은 과학적 발견과 치료제 개발을 연결하는 혁신적 솔루션을 연구자와 바이오제약 기업에 제공하기 위해 노력하고 있습니다.

싸이아젠 종양면역 약효 평가 플랫폼

싸이아젠의 종양 약효 원스톱 서비스 플랫폼은 종양세포, 동물모델, in vivo 이미징, in vivo 및 in vitro 약효 연구와 데이터 분석 역량을 기반으로 체계적이고 전주기적인 종양 약효 평가 솔루션을 제공합니다.

이 플랫폼은 NKG 계열 중증 면역결핍 마우스, 인간 면역계 인간화 마우스 및 타겟 인간화 모델 등을 포함하며, 다수의 전임상 연구와 여러 IND 신청을 지원해 왔습니다. 본 연구에서는 전면역계 인간화 마우스 huHSC-C-NKG-ProF(C001543)가 싸이아젠에서 제공되었습니다.

1. 면역결핍 모델

• 중증 면역결핍 마우스: C-NKG, C-NKG B2m KO, C-NKG-hIL15, C-NKG-H2-Ab1 KO, BRG 등
• 기타 면역세포 결핍 마우스: Rag1 KO, Rag2 KO, BALB/c-Ighm KO, BALB/c-Ighj KO, NOD-Scid, CB17-SCID 등

그림 1. 면역결핍 모델의 대표 라인업

2. 인간 면역계 재구성 모델

• 다양한 재구성 방식을 지원하며, 인간화 비율은 40~60%로 업계 표준 25%를 상회합니다.
• 인간 면역계의 주요 림프계 및 골수계 세포 아형을 재구성할 수 있으며, 지속 기간이 길어 충분한 실험 창을 제공합니다.
• 종양면역 및 자가면역질환 연구에 적용할 수 있으며, huHSC-NKG-ProF(전면역계)는 암 백신, 종양용해 바이러스, ADCC 약효 평가에도 활용할 수 있습니다.

그림 2. 인간 면역계 재구성 모델의 대표 라인업

3. 종양 이식 모델

• 야생형 세포주, luc 세포주 및 인간화 세포주를 포함한 200종 이상의 검증된 종양세포 라이브러리를 보유하고 있습니다.
• 구축된 항종양 약효 모델의 시장 커버리지는 90% 이상이며, 유방암, 간암, 대장암, 폐암 등 수십 종의 고빈도 종양을 포괄합니다.
• C-NKG, BALB/c nude 등 면역결핍 마우스 또는 C57BL/6 등 야생형 마우스를 수용체로 유연하게 선택할 수 있습니다.

그림 3. 주요 종양 유형별 세포주 라이브러리 예시

4. 면역 타겟 인간화 모델

• PD-1/PD-L1, CTLA-4, LAG-3, 4-1BB, CD47 등 면역관문과 CD3/CD19/BCMA 등 T/B 세포 타겟을 포괄하여 종양면역 및 이중항체 개발을 지원합니다.
• IL-4Rα, IL-17A, IL-23A, TSLP, TL1A, BAFF 등 자가면역·염증 관련 사이토카인과 NLRP3, STING, BTK 등 특화 타겟도 포함합니다.

그림 4. 면역 타겟 인간화 모델의 대표 라인업

5. 자발 종양 모델

• Apc, Trp53, MYC, K-ras G12C, Jak2 V617F 등 핵심 유전자를 포함하며, 대장암, 간암, 폐암, MPN 등 고빈도 암종에 대응합니다.
• 자발 종양 형성 모델은 면역미세환경을 온전히 보존하며, 유도형 모델은 종양면역 전 과정 연구를 지원합니다.